ירחוני רופאים

אלצהיימר ולוקמיה



אלצהיימר ולוקמיה.

 

Weng et al., Activating Mutations of NOTCH1 in Human T Cell Acute Lymphoblastic Leukemia, Science 2004 306: 269-271

 

מבין הלוקמיות לוקמיה מסוג T-ALL אינה שכיחה יחסית ועד היום היו אחוזי הריפוי ע"י כימותרפיה סביב 75% כשהטיפול היה כרוך באי-נעימות וסבל רבים עקב תופעות הלוואי הקשות שלו.

מחקר פורץ דרך זה מצא מוטציה בודדת האחראית על התפתחותו של  סרטן זה. המוטציה בגן המכונה NOTCH1 האחראי על התבגרות תאי T גורמת להתרבות בלתי מבוקרת של תאים אלו. כ-60% מחולי T-ALL נושאים את המוטציה הזו בתאים הממאירים.המוטציה גורמת לפעילות יתר של הגן ולכן גם בקשרת ההתרבות התאים יוצאת מכלל שליטה.

אחד החלבונים האחראיים על פעילותו של ה-NOTCH1 הוא חלבון בשם גמא-סקרטאז החותך חלק מהחלבון הראשוני שנוצר מה-NOTCH1 וגורם לו להיות פעיל ,והוא אחד מהחלבונים המרכזיים האחראי על התרבות התאים. החלק היפה בנושא זה מגיע מכיוון בלתי צפוי לחלוטין.

מסתבר שבחולי אלצהיימר אחד מהחלבונים האחראי על פירוק העמלואיד המצטבר בתאי המח וגורם למחלה היא הגמא-סקרטז. מספר קבוצות מחקר עוסקות מזה כמה שנים בפיתוח חומרים שיעכבו אנזים זה בתקווה שבכך תואט התקדמות המחלה.

כך שבאופן מקרי חולי T-ALL שלהם המוטציה בגן הנ"ל יוכלו להיות מטופלים בתרופות שכבר נמצאות בתהליך פיתוח מזה זמן רב ולא להמתין עד לפיתוח תרופות כאלו.

במקביל יוכלו גם חוקרי האלצהיימר "להנות", מהגילוי. כיוון שמחלה האלצהיימר מתפתחת במשך זמן ארוך המחקר העוקב  אחר תפקודה של כל תרופה על התקדמות המחלה הינו ארוך ומיגע. אבל T-ALL הינו סרטן אלים ואת תוצאות הטיפול בו ניתן לראות במהירות. כך שהחוקרים יוכלו להסיק מהטיפול בחולי הסרטן על הטיפול בחולי האלצהיימר ושתי קבוצות חולים אילו יהנו מגלוי זה. מה שמכונה WIN-WIN SITUATION. לא ברור עדיין האם הסרטן בבני אדם אכן יגיב לטיפול מסוג זה אבל המודל בעכברים מבטיח מאוד. 

גם אם הטיפול יהיה יעיל חלקית ויאפשר הפחתה במינוני הכימותרפיה תהיה זו פריצת דרך משמעותית.

הערה :  תרופה בשם גליבק שינתה לאחרונה את צורת הטיפול בסוג סרטן אחר –CML . תרופה זו גרמה למהפיכה בטיפול וגם היא כוונה ספציפית כנגד החלבון הגורם לסרטן. יש לקוות שמודל זה יוכל להשנות ב-T-ALL ויתכן ויש גם סרטנים נוספים הנגרמים כתוצאה מהמוטציה ב-NOTCH1 וגם בהם תוכלנה תרופות אילו להועיל.

ואם יש עוד שאלות , או אתם רוצים להתיעץ.. אתם מוזמנים להכנס לפורומים
banner

לדף הבית
רופא ילדים |  מפת האתר |  רפואת ילדים |  מי אנחנו |  מחלות ילדים |  פורום ילדים